Si apre uno spiraglio di cura nel neuroblastoma, il tumore solido extracranico più frequente dell'età pediatrica. Un trattamento a base di cellule CAR-T, cellule immunitarie prelevate dai pazienti e modificate geneticamente per riconoscere il tumore, ha mostrato per la prima volta efficacia nella maggioranza dei pazienti affetti dalla forma più grave della malattia. Il trattamento è stato messo a punto da medici e ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma; i dati relativi alla prima sperimentazione condotta su 27 pazienti sono stati illustrati sul New England Journal of Medicine.
Il trattamento si è dimostrato sicuro ed efficace: il 63% dei pazienti ha presentato una risposta al nuovo trattamento e più della metà di essi è andato incontro a una remissione completa di malattia. A 3 anni era vivo il 60% dei pazienti; la metà di loro (il 36%) non aveva segni di malattia in corso. Le cellule CAR-T, infine, erano presenti nell'organismo a 2-3 anni dall'infusione sostenendo nel tempo l'efficacia terapeutica.
"È la prima volta a livello internazionale che uno studio sull'uso delle CAR-T contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti e su una casistica così ampia", ha commentato il coordinatore della sperimentazione Franco Locatelli, responsabile dell'area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù, nonché professore ordinario di Pediatria presso l'Università Cattolica del Sacro Cuore. "Finalmente abbiamo un'arma terapeutica in più che può essere impiegata per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma".
“Oggi abbiamo la possibilità di poter impiegare lo stesso tipo di cellule CAR-T anche in diverse tipologie di tumori cerebrali. Abbiamo già pronto un protocollo clinico in valutazione per le ultime rifiniture all’Istituto Superiore di Sanità e, una volta ricevuta l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie, inizieremo un trial clinico anche nei tumori cerebrali dei bambini e dei giovani adulti fino ai 35 ani di età”. È quanto ha anticipato Franco Locatelli, responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico del Bambino Gesù, nel corso della presentazione dello studio clinico sull’impiego di nuove cellule CAR-T in bambini e ragazzi con neuroblastoma. I tumori oggetto della nuova sperimentazione, ha chiarito Locatelli, saranno diversi tumori cerebrali: “dal medulloblastoma ai gliomi diffusi della linea mediana ai gliomi di alto grado delle zone talamiche”.
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