È disponibile in Italia un nuovo trattamento per bocca, Ivosidenib (la cui rimborsabilità è stata approvata dall'Aifa di recente), una piccola molecola che entra nella cellula e blocca in modo potente e selettivo l'enzima mutato Isocitrato Deidrogenasi 1 (Idh1), coinvolto in molti tumori, tra cui la leucemia mieloide acuta (Lma) e il colangiocarcinoma (Cca), un tumore del fegato, raro e altamente maligno. Si tratta della prima e unica target therapy con due indicazioni autorizzate, come riferito a Milano nel corso dell'incontro 'Leucemia Mieloide Acuta e Colangiocarcinoma: arriva ivosidenib', promosso dal Gruppo Servier in Italia. Il farmaco è stato approvato in monoterapia, nei pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con la mutazione Idh1 (il 15% di tutti i pazienti), già trattati senza successo; e in associazione con azacitidina, nei pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con la mutazione Idh1 (il 6-10% dei casi di Lma,) e non idonei alla chemioterapia standard. "La disponibilità di ivosidenib apre nuove prospettive terapeutiche nel trattamento del Cca per una sottopopolazione di pazienti con limitate opzioni di cura" - dichiara Lorenza Rimassa della Humanitas University e Irccs Humanitas Research Hospital. "Dallo studio ClarIdhy emerge che nei pazienti trattati con ivosidenib la sopravvivenza libera da progressione (Pfs) si è attestata a 2,7 mesi, rispetto a 1,4 mesi nel gruppo placebo. La terapia, infatti, ripristina un controllo sulla crescita tumorale, rallentando significativamente la progressione della malattia e stabilizzandola". "Anche per i pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta e mutazione Idh1, non eleggibili alla chemioterapia standard, l'approvazione di ivosidenib rappresenta una innovativa opportunità terapeutica" - dichiara Adriano Venditti, direttore di ematologia presso la Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma. "Lo studio Agile mostra infatti che il 54% dei pazienti trattati con ivosidenib e azacitidina ha una remissione completa e un miglioramento significativo della sopravvivenza globale di 24 mesi, rispetto ai 7,9 mesi osservati nel gruppo trattato con azacitidina e placebo". Naturalmente, spiegano gli esperti, per capire quali pazienti possano beneficiare di Ivosidenib, bisogna sottoporli a test del Dna, come il Next Generation Sequencing (Ngs) per verificare la presenza della mutazione Idh1.
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