(RIPETIZIONE CON TESTO CORRETTO
ALL'ULTIMO CAPOVERSO DALLA FONTE) - Dalla terapia genica per la
rara immunodeficienza genetica Ada-Scid Wiskott-Aldrich, a
quella per la la sindrome di Wiskott-Aldrich; dal trattamento
per leucodistrofia metacromatica a quello per la
mucopolisaccaridosi di tipo 1H. Sono almeno dieci le terapie per
le malattie rare che Fondazione Telethon ha 'in cantiere' o già
reso disponibili. Lo ricorda la Fondazione in vista della
Giornata Mondiale delle Malattie Rare che si celebra domani.
"L'impegno di Fondazione Telethon è da sempre rivolto a
trasformare la ricerca realizzata grazie alle donazioni in
soluzioni effettivamente disponibili ai pazienti", ha
dichiarato il direttore generale di Fondazione Telethon, Ilaria
Villa. "Oggi il nostro contributo all'obiettivo comune di
allargare l'accesso alla cura per questa comunità è concreto;
una filiera che dalla ricerca di base arriva sino alla
produzione e distribuzione di terapie".
L'esempio più chiaro di questo approccio è la terapia genica
per l'Ada-Scid. Frutto della ricerca dell'SR-Tiget di Milano, di
questa terapia, dal 2023, la Fondazione è anche responsabile per
la produzione e distribuzione. Lo stesso approccio lo si sta
sperimentando per un'altra rara malattia genetica del sistema
immunitario, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Della pipeline
Telethon fa parte anche la terapia, già approvata, per la
leucodistrofia metacromatica.
In fase avanzata di sperimentazione ci sono due terapie
geniche per una rara forma di cecità associata a sordità, la
sindrome di Usher 1B, e per la mucopolisaccaridosi di tipo 1H.
Accanto alle terapie avanzate, altre strategie terapeutiche
presenti nella pipeline della Fondazione si basano su farmaci,
da molecole sperimentali che verranno testate per la prima volta
in pazienti con malattie genetiche a farmaci già approvati per
altre indicazioni di cui i ricercatori valuteranno il
"riposizionamento" nell'ambito di malattie rare attualmente
"orfane di cura". Altre ancora sono in fase preclinica, con
l'auspicio che ne prossimi anni possano progredire nel percorso
di sviluppo, anche grazie ad approcci "piattaforma" che
consentano di ottimizzare tempi e costi.
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