Un 2024 da record per Fondazione Telethon. Non solo è riuscita a coinvolgere il Presidente della Repubblica Sergio Mattarella in un cortometraggio in cui Mavi, una bambina affetta da atrofia muscolare spinale, corona il suo sogno da aspirante giornalista di intervistare il Capo dello Stato. La Fondazione quest'anno ha aumentato di 9 milioni rispetto allo scorso anno la raccolta di fondi da destinare alla ricerca sulle malattie genetiche rare, raggiungendo i 69 milioni.
"Anche quest'anno la generosità degli italiani si è rivelata straordinaria. Grazie a loro, all'imprescindibile sostegno della Rai e allo straordinario supporto dei nostri 4.000 volontari, abbiamo raggiunto una cifra importante, che dimostra come la ricerca sulle malattie genetiche rare sia entrata nel cuore di tutti noi", ha affermato il presidente di Fondazione Telethon Luca di Montezemolo.
Dalla sua nascita, nel 1990, Fondazione Telethon ha investito in ricerca 698 milioni di euro e ha finanziato oltre 3.000 progetti con 1.771 ricercatori coinvolti e 637 malattie studiate. In questi 25 anni la ricerca Telethon ha prodotto risultati importanti: ha consentito di rendere disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo - quella destinata al trattamento dell'immunodeficienza Ada-Scid - e quella per la leucodistrofia metacromatica. Questo stesso approccio è, inoltre, in fase avanzata di sperimentazione clinica per un'altra immunodeficienza (la sindrome di Wiskott-Aldrich), così come per la beta talassemia e alcune malattie metaboliche dell'infanzia, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1.
Risultati ottenuti grazie alla generosità degli italiani che hanno sostenuto con sempre maggiore impegno la ricerca scientifica. Intanto, proprio ieri si è conclusa la Maratona sulle reti Rai, ma fino al 31 dicembre sarà possibile continuare a donare chiamando da rete fissa o inviando un sms al numero solidale 45510.
"Non possiamo fermarci. Migliaia di famiglie in tutto il mondo sperano nella ricerca e nella terapia genica per trovare una cura a malattie terribili", ha aggiunto Montezemolo.
La ricerca va avanti. I laboratori finanziati da Fondazione Telethon sono impegnati nello studio dei meccanismi di base di molte malattie genetiche rare e, grazie a queste conoscenze, molti di essi stanno lavorando a potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta. In fase avanzata è, per esempio, la messa a punto di alcune strategie terapeutiche per alcuni difetti ereditari della vista.
"È una fortuna poter essere testimone dell'immenso lavoro dei ricercatori di Fondazione Telethon, reso possibile grazie all'impegno di tutti i sostenitori", ha dichiarato Ilaria Villa, direttrice generale di Fondazione Telethon. "Non posso che esprimere il mio più grande ringraziamento ai volontari e ai donatori: il loro supporto ci permette di continuare a lavorare per la nostra missione e di affrontare con forza anche le sfide che il nuovo anno ci riserverà".
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